SME
Pondelok, 30. marec, 2020 | Meniny má Vieroslava

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Článok pokračuje pod video reklamou

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Aj u vás doma môžete dýchať 3x čistejší a zdravší vzduch
  2. Upracte si v právnych záležitostiach, advokáti poradia zadarmo
  3. Zarábať na poklese trhov nie je zložité. Čo treba robiť?
  4. Staráte sa o chorého člena rodiny? Na toto máte nárok
  5. Safari v Afrike: Vidieť divé zvieratá je ohromný zážitok
  6. "Škoda riskovať!"
  7. Fixné výnosy do 8 % p.a. v závetrí mimo otriasajúcej sa burzy
  8. Z opustenej priemyselnej zóny je dnes živá časť mesta
  9. Nestarnú, ale dozrievajú
  10. Expert radí: Najväčším nepriateľom pri investovaní sú emócie
  1. Chic, fully-equipped offices in prime Bratislava locations
  2. Aj u vás doma môžete dýchať 3x čistejší a zdravší vzduch
  3. Pravda o kamerách do auta - reportáž serveru Volant.TV
  4. Ako na daň z príjmu z predaja nehnuteľnosti?
  5. Ako postupovať pri dani z príjmu z prenájmu nehnuteľností?
  6. Férová nadácia O2 dá 50 000 EUR na online vzdelávanie
  7. EUBA predlžuje termín podávania prihlášok do 15. apríla 2020
  8. Safari v Afrike: Vidieť divé zvieratá je ohromný zážitok
  9. Odpad ako bezpečnostné riziko v období koronavírusovej pandémie
  10. Quarantine reading: Explore Slovakia from home
  1. Zarábať na poklese trhov nie je zložité. Čo treba robiť? 40 820
  2. "Škoda riskovať!" 15 721
  3. Môže nám hroziť nedostatok potravín, varujú farmári 14 041
  4. Sú pridrahé alebo majú krátky dojazd. Jeden elektromobil vyniká 12 232
  5. Madeira je rajom pre milovníkov prírody 12 145
  6. Pivný duel: Aké pivo pijú muži a aké viac chutí ženám? 11 138
  7. Safari v Afrike: Vidieť divé zvieratá je ohromný zážitok 10 878
  8. Z opustenej priemyselnej zóny je dnes živá časť mesta 10 054
  9. Aké novinky pripravili kúpeľné domy na Slovensku? 9 685
  10. Mobil a voda nestačia. Čo by vám na horách nemalo chýbať? 8 991

Téma: Oči a zrak

Prečítajte si aj ďalšie články k téme

Hlavné správy zo Sme.sk

Cynická obluda

Aké je posolstvo?

Sú ľudia, ktorí veria, že koronavírus je trest boži. V tom prípade by bolo fér, aby boh povedal, ako je to myslené.

Ubytovacie zatiadenie ministerstva vnútra pri Gabčíkove.
Dobré ráno

Dobré ráno: Aké nedostatky v školskom systéme odhalila koronakríza

Čo v školstve spravila exministerka?

Podcast Dobré Ráno.

Világi: Štát by mal teraz podporiť všetkých. Nemáme čas

Slovenská rafinéria musí riešiť viacero problémov.

Podnikateľ Oszkár Világi.