SME
Štvrtok, 29. október, 2020 | Meniny má KláraKrížovkyKrížovky

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Skryť Vypnúť reklamu

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

Skryť Vypnúť reklamu

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Pôžička bez úrokov a poplatkov? Áno, existuje
  2. Príjem vs. dôchodok. Realita, na ktorú sa treba pripraviť
  3. Nové Porsche Panamera spája nespojiteľné
  4. Tradičná plodina zo Slovenska mizne. Čo sa deje so zemiakmi?
  5. UNIQA preberá dôchodkové fondy AXA, pre klientov sa nič nemení
  6. Pandémia urýchlila štart online duálneho vzdelávania
  7. Nenechajme jeden druhého bez pomoci a kontaktu
  8. Pohoda v domácnosti sa odvíja od jednej veci. Neuveríte, od akej
  9. Tlačová konferencia iniciatívy Stop hazardu so zdravím
  10. Developer roka YIT Slovakia je na Slovensku už desať rokov
  1. Nové Porsche Panamera spája nespojiteľné
  2. UNIQA preberá dôchodkové fondy AXA, pre klientov sa nič nemení
  3. Pandémia urýchlila štart online duálneho vzdelávania
  4. Tradičná plodina zo Slovenska mizne. Čo sa deje so zemiakmi?
  5. Aplikácia, kde z pohodlia domova zlikvidujete škodovú udalosť?
  6. Škola môže vyzerať aj inak!
  7. UNIQA preberá na Slovensku aj dôchodkové fondy AXA
  8. Využite dovoz tovaru do 24 hodín a zadarmo
  9. Dopad krízy na firmu zmierni strednodobý prenájom vozidla
  10. V Košickom kraji máme more aj neviditeľnú izbu: Objavte ich!
  1. Novodobý slovenský Baťa. Zamestnancom stavia domy 34 647
  2. Ako začínali šéfovia digitálnych firiem? Vplyv malo už detstvo 23 075
  3. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí 21 601
  4. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh 18 622
  5. Pohoda v domácnosti sa odvíja od jednej veci. Neuveríte, od akej 13 309
  6. LEN DNES: Zľava viac ako 50% na ročné predplatné týždenníkov MY 12 939
  7. ARÓNIA a RAKYTNÍK - podporí tvoju imunitu v boji s vírusmi 12 035
  8. Toto sú povolania budúcnosti. Niektoré prekvapili 11 438
  9. Príjem vs. dôchodok. Realita, na ktorú sa treba pripraviť 11 163
  10. Ako pracujú horskí nosiči? Vstávajú ráno o štvrtej 10 596
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Téma: Oči a zrak

Prečítajte si aj ďalšie články k téme
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Koronavírus: Na Slovensku pribudlo 2 785 prípadov a 16 úmrtí (minúta po minúte)

Celkovo sa koronavírusom na Slovensku nakazilo 51 728. Pandémia Covid-19 si doteraz vyžiadala 200 obetí.

Minister obrany Jaroslav Naď.
Ilustračné foto.

Kde išlo o veľa, tam sa objavil. Kto je právnik Zoroslav Kollár?

Zadržaný právnik má zaujímavú minulosť.

Zoroslav Kollár prichádza na výsluch.
Premiér Igor Matovič.