BRATISLAVA. Liečba zraku, ktorá stojí na úmyselnom nakazení vírusom. Postup možno znie ako šarlatánstvo, no v skutočnosti ide o novú metódu génovej terapie. Výskum, ktorý má potenciál odstrániť jednu z príčin slepoty, uverejnil odborný časopis Lancet.
Výskumníci z Univerzity Johna Hopkinsa v Marylande hľadali spôsob, ako vyliečiť vlhký typ vekom podmienenej makulárnej degenerácie (AMD).
Ochorenie spôsobuje, že pod sietnicou rastú nové krvné cievy. Tie prepúšťajú tekutinu do centrálnej časti sietnice a spôsobujú problémy so zrakom.
Čo je vekom podmienená makulárna degenerácia (AMD)?
- Makulárna degenerácia hrozí približne štvrtine ľudí nad 50 rokov.
- Pri ochorení dochádza k degenerácii žltej škvrny (makuly) na sietnici oka. Žltá škvrna zodpovedá za ostré priame videnie nevyhnutné pre činnosti, ako sú čítanie, riadenie auta, rozoznávanie tvárí či jemné ručné práce.
- Degenerácia má dve základné formy, vlhkú a suchú.
- Suchá forma má pomalší priebeh, nepoškodzuje videnie pacienta tak rýchlo ako vlhká forma.
- Vlhká forma, sa vyskytuje približne v 10 až 20 percentách prípadov a bez liečby spravidla spôsobuje slepotu.
Geneticky upravená chrípka
Vedci pri vývoji liečby vychádzali z poznatku, že ochorenie možno zastaviť a dokonca zvrátiť tým, že v oku potlačia hyperaktívny proteín VEGF (vaskulárny endotelový rastový faktor).
Proteín, ktorý zodpovedá za abnormálny rast a priesaky ciev sa darilo kontrolovať pomocou každomesačných injekcií očí.
Marylandskí vedci však dúfali, že nepríjemnú procedúru dokážu zredukovať na jedinú injekciu.
Pri novej liečbe vedci využili bežný vírus podobný chrípke. Upravili ho tak, aby do sietnicových buniek vniesol opravný gén.
Ten v oku spustí výrobu iného proteínu (sFLT01), ktorý dokáže potlačiť škodlivé účinky VEGF.
Úspech nebol u všetkých
Predbežnej štúdie sa zúčastnilo 19 mužov a žien nad 50 rokov. „Po vložení génu začali bunky vylučovať sFLT01. Naviazal sa na VEGF a zabránil priesakom a rastu abnormálnych krvných ciev," vysvetľuje tlačová správa univerzity.
Klinická štúdia ukázala sľubné výsledky, stav štyroch pacientov sa po jednej injekcii vírusu dramaticky zlepšil. V prípade dvoch dobrovoľníkov sa aspoň obmedzila tvorba tekutiny.
„Aj pri najvyššej dávke bola liečba úplne bezpečná. Zistili sme, že u našich pacientov sa neobjavili takmer žiadne nežiaduce reakcie,“ uviedol výskumník Peter Campochiaro.
U pacientov, ktorí na liečbu nereagovali, výskumníci objavili päť prirodzene vytváraných protilátok. Imunitný systém pacientov napadol upravený vírus a preto nestihol vložiť gény na potrebné miesta. Zatiaľ nie je jasné, nakoľko sú protilátky u ľudí rozšírené a či má liečba šancu uplatniť sa u väčšinovej populácie.
Ako vyzerá svet ak sa naň pozeráte cez choré oči? Čítajte DOI: 10.1016/S0140-6736(17)30979-0
