BRATISLAVA. Skupina európskych vedcov vypestovala z kmeňových buniek náhradnú pokožku. Experimentálna liečba zachránila život sedemročnému chlapcovi a položila základy novej terapie.
Jedinečný zákrok opisuje nová štúdia v časopise Nature.
Krehký ako motýlie krídla
Chlapec od narodenia trpel genetickou poruchou, ktorá spôsobuje rozsiahle kožné lézie a pľuzgiere. Takzvaná choroba motýlich krídel môže byť pre pacientov smrteľná. Ich koža je mimoriadne jemná a poškodí sa aj pri minimálnej záťaži.

Sedemročnému dieťaťu pôvodom zo Sýrie ostávalo v roku 2015 pred zásahom lekárov iba dvadsať percent pokožky a bol v umelom spánku.
V čase, keď ho prijali v nemeckej nemocnici už jeho telo pokrývali obrovské zapálené rany. Prišiel takmer o celú epidermu - vrchnú časť pokožky.
Zvýšila len pokožka na chlapcovej hlave a malý kúsok na ľavej nohe. Aby dokázal zvládať bolesť, lekári mu podávali morfium.
Jedinou chlapcovou nádejou bola riskantná a radikálna experimentálna liečba. Michele de Luca z Centra pre regeneratívnu medicínu na talianskej univerzite v Modene sa rozhodol vyskúšať málo testovanú techniku. Pacient podstúpil transplantáciu kože pomocou geneticky modifikovaných kmeňových buniek.
Nová koža bez mutácie
Ľudská pokožka totiž obsahuje vlastné zásoby špecializovaných kmeňových buniek, vďaka ktorým sa epiderma dokáže v priebehu života obnovovať. Bunky sa obmieňajú približne každý mesiac.
De Luca použil biopsiu malého zvyšku chlapcovej nepoškodenej pokožky a naklonoval bunky, ktoré síce zodpovedali chlapcovmu tkanivu. Boli geneticky upravené tak, aby neobsahovali nebezpečnú mutáciu, ktorá spôsobuje chorobu motýlich krídeľ.

Upravené bunky vedci použili na pestovanie novej pokožky, ktorú odoslali späť do Nemecka. Umelej pokožky bolo dosť na to, aby pokryla takmer celé chlapcovo telo. Pacientovi ju lekári transplantovali v sérii troch operácií.
V priebehu prvého mesiaca upravená pokožka zrástla s hlbšími vrstvami kože a o dva roky neskôr už bola pokožka dieťaťa plne funkčná. Podľa slov lekárov dnes dieťa vedie život bežného zdravého chlapca.
„Všetky naše dáta nám naznačujú, že ide o stabilný stav,“ povedal De Luca pre The Guardian.
Aj keď je príliš skoro tvrdiť, že má liečba široké uplatnenie a bude mať celoživotný efekt, vedci považujú zákrok za úspešný.
„Táto štúdia poskytuje návod, ktorý možno využiť pri ďalších terapiách kmeňovými bunkami, ktoré kombinujú bunky živého darcu a génovú terapiu,“ píšu autori v štúdii.
DOI: 10.1038/nature24487