Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Najčítanejšie na SME Primár


Inzercia - Tlačové správy


  1. Slovenské deti dostávajú mesačne 22€
  2. 3 pravidlá pre lepší dôchodok
  3. Eilat: Slnko, teplo a zábava
  4. Ku kuchynskej linke dostanete obývačku či vstavané skrine za 50%
  5. 4 rady pre deti a dospelých, ako sa starať o pokožku
  6. Výstava Podoby lásky zobrazí skutočné osudy konkrétnych žien
  7. Tohtoročné trhy pred Auparkom bude otvárať Vidiek
  8. Vyrábajú v malom, no presadili sa. Sessler a Farmárske lupienky
  9. Ochráňte pred zlodejmi celé vozidlo vďaka VAM Akustik
  10. Všetky okresy svojimi pobočkami pokrývajú len tri banky
  1. Eilat: Slnko, teplo a zábava
  2. Ku kuchynskej linke dostanete obývačku či vstavané skrine za 50%
  3. Exkurzia študentov Stavebnej fakulty STU v Bratislave
  4. Prichádza Black Friday, jazdenku môžete mať so zľavou 2000 eur
  5. 4 rady pre deti a dospelých, ako sa starať o pokožku
  6. Výstava Podoby lásky zobrazí skutočné osudy konkrétnych žien
  7. Tohtoročné trhy pred Auparkom bude otvárať Vidiek
  8. Všetky okresy svojimi pobočkami pokrývajú len tri banky
  9. Ochráňte pred zlodejmi celé vozidlo vďaka VAM Akustik
  10. Čerešne - miesto, kde môžete žiť podľa seba
  1. Vyrábajú v malom, no presadili sa. Sessler a Farmárske lupienky 17 078
  2. 3 pravidlá pre lepší dôchodok 7 727
  3. Eilat: Slnko, teplo a zábava 7 677
  4. Slovenské deti dostávajú mesačne 22€ 4 420
  5. Ako sa zbaviť chladnej podlahy 2 851
  6. Stavba domu na kľúč – úspora času aj financií 2 546
  7. Tohtoročné trhy pred Auparkom bude otvárať Vidiek 2 507
  8. Čerešne - miesto, kde môžete žiť podľa seba 1 739
  9. Všetky okresy svojimi pobočkami pokrývajú len tri banky 1 374
  10. V tomto roku si už konečne užijem Vianoce bez vrások 1 305

Téma: Gény a genetika


Článok je zaradený aj do ďalších tém Vírusy a vírusové ochorenia, Imunita

Hlavné správy zo Sme.sk

SVET

Teroristi útočili v egyptskej mešite, zabili najmenej 235 ľudí

Bombový útok smeroval na členov bezpečnostných síl.

KOMENTÁRE

Richter je len začiatok

Intelektuálny a marketingový trust Smeru momentálne pracuje na revitalizačnom programe.

DOMOV

Parlamentné voľby by vyhral Smer, Kollár predbehol SNS

Kotlebova strana sa by sa podľa prieskumu dostala až na šieste miesto.

Neprehliadnite tiež

Otras mozgu a jeho následky by u detí mohol odhaliť pľuvanec

Test môže predpovedať, kedy u dieťaťa odznejú príznaky otrasu mozgu.

Päť spôsobov, ako zabrániť pískaniu a hučaniu v ušiach

Nepríjemné zvuky môže spúšťať aj vysoký krvný tlak, či problémy s chrbtom.

Viac nočných môr a najmä zvuky. Ako snívajú nevidiaci

Čo sa sníva ľuďom, ktorí nikdy nevideli okolitý svet.

Spornú štúdiu o cukre objavili po päťdesiatich rokoch

Správanie cukrovarníkov vraj pripomínalo tabakový priemysel.

Sexi alebo agresívne? Vašu náladu môže ovplyvniť typ alkoholu

Obsah pohárika môže rozhodnúť o tom, ako sa budete cítiť.