Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Najčítanejšie na SME Primár


Inzercia - Tlačové správy


  1. Aký bude váš doplnkový dôchodok
  2. Vydanie denníka SME spolu s knihou Ľubomíra Feldeka
  3. Premýšľate nad kúpou last minute dovolenky v Egypte?
  4. Vaginálne mykózy – ako sa im brániť?
  5. Bolesti hlavy, brucha či únava? Môžu za to možno aj parazity!
  6. Neviete si vybrať správne miesto na dovolenku v Grécku?
  7. Investícia do dlhopisov s fixným výnosom 6,25 - 7,25 % p.a.
  8. Jednoduchá mobilná tlač z vášho smartfónu, alebo tabletu?
  9. Vďaka úveru na rekonštrukciu môžete ušetriť tisícky EUR
  10. Zažite vašu vysnívanú dovolenku na Bali
  1. OMV modernizuje čerpacie stanice. Prioritou je pohodlie zákazník
  2. Aj zmrzlina podlieha trendom, mali ste už špenátovú?
  3. Prémiovosť slovenského trhu rastie, dovozová Metaxa je na čele
  4. Neseďte doma, cestujte z Košíc do sveta
  5. Vydanie denníka SME spolu s knihou Ľubomíra Feldeka
  6. Kŕčové žily: Nepekné a nebezpečné
  7. Študenti obhajovali návrhy na využitie Pisztoryho paláca
  8. Turistický nosič pre malého dobrodruha?
  9. Kúpte si nehnuteľnosť v 5* luxusnom rezorte v zálive Sistiana
  10. Odmeny za diplomové práce na Stavebnej fakulte STU v Bratislave
  1. Aký bude váš doplnkový dôchodok 11 215
  2. Bolesti hlavy, brucha či únava? Môžu za to možno aj parazity! 4 794
  3. Od 1. júla už prestanete chodiť na poštu! 4 403
  4. Investícia do dlhopisov s fixným výnosom 6,25 - 7,25 % p.a. 3 751
  5. Vaginálne mykózy – ako sa im brániť? 3 535
  6. Jarabinky Grande odštartovali predaj zaujímavými cenami bytov 3 226
  7. Neviete si vybrať správne miesto na dovolenku v Grécku? 3 220
  8. Premýšľate nad kúpou last minute dovolenky v Egypte? 3 148
  9. V Prešove sa dnes tankuje za euro. Aj prémiové palivá 2 570
  10. Vydanie denníka SME spolu s knihou Ľubomíra Feldeka 2 320

Téma: Imunita


Hlavné správy zo Sme.sk

EKONOMIKA

Vyšla nová vlastnícka štruktúra Váhostavu, odhalila sa aj Penta

V protischránkovom registri majú Brhel, Fiľo, Haščák či Široký zapísané prvé firmy.

DOMOV

Učiteľ: Progresívnych učiteľov ministerstvo kleplo po prstoch

Rodičia a učitelia zbierajú podpisy.

DOMOV

Nacionalistický kňaz pomáha šíriť propagandu ĽSNS

Ján Košiar píše pre časopis, ktorý finančne podporuje rezort vnútra.

EKONOMIKA

Taliansko zachraňuje ďalšie dve banky. Čo s tým má matka VÚB

Intesa Sanpaolo pravdepodobne zatvorí približne šesťsto pobočiek.

Neprehliadnite tiež

Našli príčinu chorobného nutkania, je za ním zápal mozgu

Prelomová štúdia spojila vznik obsedantno-kompulzívnej poruchy so zápalom. Môže viesť novej účinnej liečbe.

V pôde našli nové účinné antibiotikum

Pôda naďalej ostáva najlepším zdrojom nových antibiotík.

Čo presne znamená číslo opaľovacieho krému a ako si vybrať správny

Zistite, čo znamenajú čísla a skratky na etikete opaľovacích krémov a aký typ je vhodný pre vašu pokožku.

Päť spôsobov ako zvieratá prospievajú zdraviu svojich majiteľov

Aktívny životný štýl a psychická pohoda sú u majiteľov zvierat iba začiatok.