SME
Sobota, 31. október, 2020 | Meniny má AurelaKrížovkyKrížovky

Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.Ilustračné foto. (Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Skryť Vypnúť reklamu

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

Skryť Vypnúť reklamu

MIT Technology Review uvádza , že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby Čítajte 

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Skryť Vypnúť reklamu

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Poznáte najbohatšie firmy sveta? Podiel v nich majú aj Slováci
  2. Dokážu benzínové fukáre odolať výzve akumulátorových?
  3. Pôžička bez úrokov a poplatkov? Áno, existuje
  4. Pracujete? Vaše odvody zachraňujú podvýživené zdravotníctvo
  5. 1,6 milióna stavených na Trumpa! Kto bude mať pravdu?
  6. Koronakríza: Pomoc našej banky počas pandémie ocenili vo svete
  7. Magazín SME Ženy už v predaji
  8. Nové Porsche Panamera spája nespojiteľné
  9. Pandémia urýchlila štart online duálneho vzdelávania
  10. UNIQA preberá dôchodkové fondy AXA, pre klientov sa nič nemení
  1. Pracujete? Vaše odvody zachraňujú podvýživené zdravotníctvo
  2. 1,6 milióna stavených na Trumpa! Kto bude mať pravdu?
  3. O prenájom auta majú čoraz väčší záujem aj malé firmy. Ušetria
  4. Koronakríza: Pomoc našej banky počas pandémie ocenili vo svete
  5. Magazín SME Ženy už v predaji
  6. SPS ukončí rok miliónovými investíciami
  7. Dokážu benzínové fukáre odolať výzve akumulátorových?
  8. Trh s elektromobilmi stagnuje. Kríza by mu mohla pomôcť
  9. Fakulta drží tempo so súčasnými i budúcimi trendmi
  10. Poznáte najbohatšie firmy sveta? Podiel v nich majú aj Slováci
  1. Novodobý slovenský Baťa. Zamestnancom stavia domy 36 913
  2. Aplikáciu tohto Slováka používajú v 150 krajinách. Ako začínal? 25 052
  3. Pohoda v domácnosti sa odvíja od jednej veci. Neuveríte, od akej 17 804
  4. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh 16 740
  5. Príjem vs. dôchodok. Realita, na ktorú sa treba pripraviť 16 706
  6. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí 16 571
  7. Tradičná plodina zo Slovenska mizne. Čo sa deje so zemiakmi? 13 094
  8. ARÓNIA a RAKYTNÍK - podporí tvoju imunitu v boji s vírusmi 12 490
  9. Toto sú povolania budúcnosti. Niektoré prekvapili 11 295
  10. LEN DNES: Zľava viac ako 50% na ročné predplatné týždenníkov MY 11 123
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Téma: Vírusy a vírusové ochorenia

Prečítajte si aj ďalšie články k téme
Článok je zaradený aj do ďalších tém
Gény a genetika, Mikroorganizmy, Génová terapia
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Kam ísť na test, čo s pozitívnymi a čo bude s netestovanými? (otázky a odpovede)

Certifikát z plošného testovania na Covid-19 je vstupenkou do obchodov.

Pri plošnom testovaní sa využívajú antigénové testy.
Ilustračné foto.
Píše Juraj Buzalka

S tyčinkou v nose tvoríme históriu

Politické spoločenstvo sa deje prostredníctvom rituálov.

Ilustračné foto.
Leonardo DiCaprio