Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Vianoce a Silvester v teple: Pätnásť tipov, kam sa vybrať
  2. Najužitočnejšia appka
  3. IKEA je postavená na tých správnych hodnotách
  4. Zistili sme, ako sa vyrába najčistejší slnečnicový olej
  5. V O2 to s dátami poriadne prehnali
  6. Zužitkovaním biologického odpadu šetríme prírodu aj náklady
  7. Vozidlá Kia ekologickej budúcnosti
  8. Dobro, kľúč ku šťastnému osudu
  9. Nasledujúci týždeň budeme cestovať za polovicu
  10. Účet za liečbu chlapca? Šesť miliónov eur
  1. Bratislava dostane o rok nový mestský bulvár
  2. DEXIS SLOVAKIA má nového generálneho riaditeľa
  3. Vianoce a Silvester v teple: Pätnásť tipov, kam sa vybrať
  4. Stavebná fakulta hostila medzinárodnú konferenciu CSASC
  5. Cestárske kariérne dni 2018 na SvF
  6. Najužitočnejšia appka
  7. IKEA je postavená na tých správnych hodnotách
  8. Zistili sme, ako sa vyrába najčistejší slnečnicový olej
  9. Otvorenie akademického roka 2018/2019 na EU v Bratislave
  10. V O2 to s dátami poriadne prehnali
  1. Do boja s plastovým odpadom na Slovensku vstúpil prvý reťazec 24 252
  2. Najužitočnejšia appka 15 321
  3. Účet za liečbu chlapca? Šesť miliónov eur 13 211
  4. V O2 to s dátami poriadne prehnali 9 391
  5. Zistili sme, ako sa vyrába najčistejší slnečnicový olej 8 122
  6. Nasledujúci týždeň budeme cestovať za polovicu 6 783
  7. Čerstvosť je o správnom skladovaní. Reportáž zo skladu Kauflandu 5 922
  8. IKEA je postavená na tých správnych hodnotách 5 359
  9. Vianoce a Silvester v teple: Pätnásť tipov, kam sa vybrať 4 509
  10. Osem dovolenkových destinácii, kde leto ešte nekončí 2 732

Téma: Génová terapia


Článok je zaradený aj do ďalších tém Mikroorganizmy, Gény a genetika, Vírusy a vírusové ochorenia, Imunita

Hlavné správy zo Sme.sk

DOMOV

Ako (ne)funguje bikesharing v Bratislave po prvom týždni

Pre ľudí sú žlté bicykle najmä atrakcia.

Neprehliadnite tiež

Každodenný aspirín nie je pre zdravých, môže uškodiť

Aspirín pomáha iba rizikovým seniorom.

Plnotučné mlieko a jogurty sú zdravšie, než si myslíte

Tri mliečne výrobky denne prajú zdraviu.

Srdce môže zlomiť smútok, ale aj nával šťastia

Čo dokáže urobiť stres so srdcom.