Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Nestíhate nakupovať darčeky?
  2. Venujte na Vianoce darček plný informácií!
  3. Vzťah k seniorom chce zmeniť výzvou
  4. Bangkok, Phuket, pláže, chrámy: Za 13 dní to naj z Thajska
  5. Brzdia vás technické výpadky vo výrobe?
  6. Pracoval som v mekáči a vydržal tri dni. Hranolky sú prekliatie
  7. Mobil banking VÚB opäť bližšie k najlepšej bankovej aplikácii
  8. Na čo dbať pri výbere nehnuteľnosti? Tu je niekoľko rád
  9. Objavte novinku s duálnym účinkom proti starnutiu pleti
  10. Tip na výlet: Prechádzka tokajskými vinicami a biele tigre
  1. Nestíhate nakupovať darčeky?
  2. Riešenie kolízií áut - exkluzivní autokamera MiVue 766 WiFi
  3. Venujte na Vianoce darček plný informácií!
  4. Problém s darčekom? 10 perfektných tipov na Vianočné darčeky!
  5. Slovensko bude vo svete reprezentovať projekt Zachráň včely
  6. Vzťah k seniorom chce zmeniť výzvou
  7. Bangkok, Phuket, pláže, chrámy: Za 13 dní to naj z Thajska
  8. Moderný hotel, kde sa cítite ako doma
  9. Vedecká rada k 80. výročiu SvF STU v Bratislave
  10. Stavebná fakulta STU má učebňu na 3D tlač a virtuálnu realitu
  1. Pracoval som v mekáči a vydržal tri dni. Hranolky sú prekliatie 65 657
  2. Stíhame napredovať s technológiami? Môže už byť neskoro 17 718
  3. Tip na výlet: Prechádzka tokajskými vinicami a biele tigre 9 860
  4. Takto vyzerá miesto, odkiaľ k nám putuje slovenské hovädzie 9 852
  5. Bangkok, Phuket, pláže, chrámy: Za 13 dní to naj z Thajska 8 396
  6. First moment za skvelú cenu: Neapol, Capri, Pompeje, Ischia 6 652
  7. Slováci sa pripravujú o stovky až tisícky eur 5 812
  8. Kartou míňame viac. Čo by obchodníci mali vedieť o zákazníkoch 3 906
  9. Na čo dbať pri výbere nehnuteľnosti? Tu je niekoľko rád 3 713
  10. Geológ: recykláciu umelého kopca v Slnečniciach sledujeme denne 2 843

Téma: Vírusy a vírusové ochorenia


Článok je zaradený aj do ďalších tém Mikroorganizmy, Gény a genetika, Génová terapia

Hlavné správy zo Sme.sk

PLUS

Odborník: Máme dôkazy, že Mayovia zmizli zo dňa na deň

Slovák Milan Kováč hovorí o veľkom objave.

DOMOV

Kiska priniesol Bezákovi dar od pápeža Františka

Pápež odovzdal Kiskovi počas audiencie dar pre Bezáka.

PLUS

Dobrý rozhovor je sexy. Vo Viedni z neho vznikli tri svadby

Reportáž z večerov s neznámymi vo Viedni.

Neprehliadnite tiež