Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Najčítanejšie na SME Primár


Inzercia - Tlačové správy


  1. Nenaleťte pochybným predajcom jazdeniek
  2. K-Classic – značka, ktorá pomáha!
  3. Recept na príjemné ráno od „majstra rozkoší“ Daniela Nekonečného
  4. Odteraz pri volaniach už nemusíte rátať minúty
  5. Ako pracujú horskí záchranári? Tieto veci by ste nemali podceniť
  6. Návod, ako získať maximum pri nákupoch s kreditkou
  7. Mexická Oaxaca: Vonia čokoládou a jedinečnými pyramídami
  8. Dobrý internet v meste i na vidieku. Dostupný je takmer všade
  9. Na tieto veci sa oplatí myslieť pred odchodom na dovolenku
  10. Volkswagen Golf: Odpoveď na takmer všetky otázky
  1. Recept na príjemné ráno od „majstra rozkoší“ Daniela Nekonečného
  2. K-Classic – značka, ktorá pomáha!
  3. Pred 25 rokmi musela byť jazdenka zo západu
  4. Odteraz pri volaniach už nemusíte rátať minúty
  5. Nenaleťte pochybným predajcom jazdeniek
  6. Cíťte sa v priestore príjemne
  7. Ktorý odšťavovač má najvyššiu výťažnosť?
  8. Ako pracujú horskí záchranári? Tieto veci by ste nemali podceniť
  9. Ako si vybrať wc a umývadlo?
  10. Poslanec M. Borguľa bojuje proti netransparentnému tendru
  1. Odteraz pri volaniach už nemusíte rátať minúty 9 296
  2. Dobrý internet v meste i na vidieku. Dostupný je takmer všade 4 558
  3. Volkswagen Golf: Odpoveď na takmer všetky otázky 4 501
  4. Ako pracujú horskí záchranári? Tieto veci by ste nemali podceniť 4 176
  5. Mexická Oaxaca: Vonia čokoládou a jedinečnými pyramídami 3 776
  6. Návod, ako získať maximum pri nákupoch s kreditkou 3 531
  7. Na tieto veci sa oplatí myslieť pred odchodom na dovolenku 2 920
  8. Vietnam: Krajina, ktorá rozmazná jedlom a uchváti históriou 2 899
  9. I cez prázdniny testujte elektrobicykle 1 969
  10. Máte už vybranú dovolenku na júl? 762

Téma: Vírusy a vírusové ochorenia


Článok je zaradený aj do ďalších tém Imunita

Hlavné správy zo Sme.sk

DOMOV

Slovensko ako Švajčiarsko, hotová diaľnica. Politici sľubujú, voliči im veria čoraz menej

Denník SME pred troma mesiacmi spustil projekt Sluby.sme.sk, kde odhaľuje nesplnené sľuby politikov.

KOMENTÁRE

Politici sú tiež len zamestnanci

Sľuby politikov nemôžu mať hodnotu nevkusných predvolebných nálepiek.

KOMENTÁRE

Diabol, z ktorého sa zrodil boršč

Nebezpečná invázna rastlina zaplavila Rusko. Skúsenosti s ňou má aj Slovensko.

DOMOV

Plavčan na tlačovej konferencii nehovoril pravdu

Minister povedal, že kritériá boli známe v 2015. Schválené boli o rok neskôr.

Neprehliadnite tiež

Vakcíny znížili výskyt rakoviny krčka maternicne na polovicu

Ľudstvo by sa HPV vírusu mohlo natrvalo zbaviť. Slovensko v očkovaní výrazne zaostáva.

Pozrite si rebríček najlepších pôrodníc za rok 2016

Matky a odborníci určili za najlepšie slovenské pôrodnice v Trenčíne, Martine a Bratislave.

Gény ako výhovorka. Ktoré zdravotné problémy možno zdediť

Akú úlohu zohráva dedičnosť pri obezite, pokazených zuboch, či celulitíde.

Pravidelná stolica a hladké vylučovanie. Ako sa starať o svoju črevnú flóru

Ako svojmu telu dopriať pravidelné a zdravé trávenie.