Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Najčítanejšie na SME Primár


Inzercia - Tlačové správy


  1. Kedy sa refinancovanie oplatí?
  2. Rastie nám pokrivená generácia?
  3. Intímna hygiena – celoročná záležitosť
  4. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku
  5. Pivovar Šariš podporí cestovný ruch v Prešovskom kraji
  6. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj?
  7. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba
  8. FemFest 2017 ponúkne beh na opätkoch i koncert známej speváčky
  9. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať
  10. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci
  1. Detské zúbky sú veda
  2. Štartujú jesenné módne dni v Poluse
  3. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku
  4. Rastie nám pokrivená generácia?
  5. Intímna hygiena – celoročná záležitosť
  6. Pivovar Šariš podporí cestovný ruch v Prešovskom kraji
  7. AAA AUTO za päť rokov predalo 320 tisíc vozidiel
  8. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba
  9. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj?
  10. FemFest 2017 ponúkne beh na opätkoch i koncert známej speváčky
  1. 3 mýty, ktorým ste možno uverili. Ale ako je to naozaj? 21 227
  2. Rastie nám pokrivená generácia? 8 809
  3. Zanzibar je plný lákadiel na dokonalú exotickú dovolenku 7 738
  4. Plug-in, hybrid alebo elektromobil? Poradíme, ako správne vybrať 5 577
  5. Kedy sa refinancovanie oplatí? 1 924
  6. Novinka v realitnom biznise! Zatiaľ dostupné len v Grand Koliba 1 889
  7. Bývajte v budove, po ktorej sa prechádzal Schöne Náci 1 776
  8. Trenčania to chcú mať všade blízko. Kde kupujú byty? 1 587
  9. Poistenci VšZP už nebudú platiť 17 centov v lekárňach za recepty 1 573
  10. Intímna hygiena – celoročná záležitosť 1 479

Téma: Gény a genetika


Článok je zaradený aj do ďalších tém Vírusy a vírusové ochorenia, Imunita

Hlavné správy zo Sme.sk

KOMENTÁRE

Vracajú sa deväťdesiate roky a prečo sa Danko drží ruskej letky

Akcia proti Kiskovi je porovnateľná len s únosom mladého Kováča.

DOMOV

Šéf protikorupčného úradu Kovařík: Politikov treba vyšetrovať citlivo

Policajti pri citlivých kauzách nemôžu zisťovať všetko, musia brať ohľad aj na česť politika, tvrdí Ficov šéf boja proti korupcii Peter Kovařík.

KULTÚRA

Zarába rekordne veľa, ale žije ako vojak. Stačilo, hovorí Madonna

Trvá dvadsať minút, kým jej po koncerte prestane pískať v ušiach.

PRIMÁR

Keď mejkap podráždi. Problémy, ktoré vyvoláva kozmetika

Vyberte si kozmetiku, ktorá nepoškodí pleť.

Neprehliadnite tiež

Keď mejkap podráždi. Problémy, ktoré vyvoláva kozmetika

Dermatologička radí ako si vybrať kozmetiku, ktorá nepoškodí pleť.

Nová protilátka likviduje 99 percent vírusov HIV

Protilátka je najúčinnejšia v histórii. Mohla by slúžiť ako vakcína proti HIV.

Mužské semeno môže obsahovať desiatky vírusov

HIV, Zika a Ebola sú iba začiatok. Semeno môže obsahovať až 27 typov vírusov.

Jedenásť prírodných liekov, ktoré pomáhajú pri prechladnutí

Jedenásť prírodných liečiv, ktoré pomôžu prekonať príznaky ochorenia a posilnia imunitu.