SME

Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.Ilustračné foto. (Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
Článok pokračuje pod video reklamou
SkryťVypnúť reklamu
Článok pokračuje pod video reklamou

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

SkryťVypnúť reklamu

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

SkryťVypnúť reklamu

MIT Technology Review uvádza , že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby Čítajte 

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

SkryťVypnúť reklamu

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Vírusy a vírusové ochorenia

Ilustračná fotografia.

Klimatizácia šíri jesenné ochorenia aj počas leta. Ako dlho a na akej teplote má bežať?


a 1 ďalší 4
SkryťVypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Komerčné články

  1. Mladým sa nič nechce? Rodičia často netušia, ako deti na sebe pracujú
  2. Maldivy mimo sezóny. Dážď prišiel dvakrát, vila za cenu izby
  3. Na Devín kyvadlovou dopravou zadarmo
  4. Za dovolenkové škody vyplatila Allianz o 41 percent viac
  5. Hodnotenie profesionála: Ako je Turecko pripravené na leto?
  6. Inšpirujte sa tajomstvom najšťastnejších krajín sveta
  7. Letný literárny výber vložený v denníkoch SME a Korzár
  8. Last minute zájazdov je každé leto menej. Kde ich ešte nájdete?
  1. Stanovisko LESY Slovenskej republiky, š. p.
  2. Maldivy mimo sezóny. Dážď prišiel dvakrát, vila za cenu izby
  3. Apartmány pri mori nie sú len pre smerákov. Kde nájdete lacné?
  4. Na Devín kyvadlovou dopravou zadarmo
  5. Za dovolenkové škody vyplatila Allianz o 41 percent viac
  6. Takto má vyzerať dostupný biznis notebook
  7. Hodnotenie profesionála: Ako je Turecko pripravené na leto?
  8. Tajomstvo najšťastnejších krajín sveta
  1. Maldivy mimo sezóny. Dážď prišiel dvakrát, vila za cenu izby 14 977
  2. Hodnotenie profesionála: Ako je Turecko pripravené na leto? 4 402
  3. Last minute zájazdov je každé leto menej. Kde ich ešte nájdete? 3 654
  4. Apartmány pri mori nie sú len pre smerákov. Kde nájdete lacné? 3 532
  5. Črevné problémy, pohlavné choroby či poškodenie kože 2 919
  6. Na Devín kyvadlovou dopravou zadarmo 2 902
  7. Ako často treba čistiť fasádu? Niektoré si vystačia samy 2 516
  8. Inšpirujte sa tajomstvom najšťastnejších krajín sveta 2 410
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťZatvoriť reklamu