SME

Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.Ilustračné foto. (Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
Článok pokračuje pod video reklamou
SkryťVypnúť reklamu
Článok pokračuje pod video reklamou

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

SkryťVypnúť reklamu

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

SkryťVypnúť reklamu

MIT Technology Review uvádza , že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby Čítajte 

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

SkryťVypnúť reklamu

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Vírusy a vírusové ochorenia

Ilustračné foto.

Pacientom je Američan, ktorý predtým navštívil Kongo.


9
Ilustračné foto

Najvyššia chorobnosť na ARO bola minulý týždeň v kraji v okrese Ilava.


TASR
SkryťVypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Komerčné články

  1. Nová hala v Istropolise zaplní chýbajúce miesto na mape kultúry
  2. Kam smerujú peniaze bohatých?
  3. Crème de la Crème štartuje už čoskoro
  4. Krmivá pre psov inak: naozaj záleží na tom, čo pes je
  5. Prémiové bankovníctvo je dnes o osobnom prístupe a inováciách
  6. Upokoj svoju poškodenú pleť: Takto jej vrátiš prirodzený vzhľad
  7. Vitamín Cg: Kľúč k žiarivejšej a zjednotenej pleti
  8. Zachránili posledný ostrov pre čajky na Dunaji
  1. Crème de la Crème štartuje už čoskoro
  2. Prémiové bankovníctvo je dnes o osobnom prístupe a inováciách
  3. Kam smerujú peniaze bohatých?
  4. Krmivá pre psov inak: naozaj záleží na tom, čo pes je
  5. Upokoj svoju poškodenú pleť: Takto jej vrátiš prirodzený vzhľad
  6. Záver vojny bol pre mnohých Slovákov životnou skúškou
  7. V Japonsku vlaky meškajú len vo filmoch. Aj jedlo má pravidlá
  8. LESY SR otvorili Poľanu: Nová cesta pre ľudí aj prírodu
  1. Viete správne založiť oheň? Podľa kachliara to robíte zle 15 931
  2. V Japonsku vlaky meškajú len vo filmoch. Aj jedlo má pravidlá 6 044
  3. Nová hala v Istropolise zaplní chýbajúce miesto na mape kultúry 4 422
  4. Krmivá pre psov inak: naozaj záleží na tom, čo pes je 4 055
  5. Zachránili posledný ostrov pre čajky na Dunaji 3 952
  6. Čerstvé hlavičky sú v plnom prúde, komu dáte svoj hlas? 2 590
  7. Nová možnosť investovania s garantovaným rastom až 6 % 2 474
  8. NESTO ponúka nadštandardné bývanie na hranici mesta a prírody 2 328
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťVypnúť reklamu
SkryťZatvoriť reklamu