Po roku má génová terapia druhého komerčného pacienta

Neznáme dieťa podstúpilo komerčnú génovú terapiu, stála státisíce eur.

Ilustračné foto.(Zdroj: Pixabay - PublicDomainPictures)

BRATISLAVA. Komerčnú génovú terapiu podstúpil druhý človek na svete, anonymné dieťa žijúce v Európe. Liečba zvaná Strimvelis má vyliečiť zriedkavú dedičnú imunitnú nedostatočnosť.

Pri génovej terapii sa najčastejšie používajú vírusové vektory, keďže dokážu svoj genetický materiál transportovať do buniek hostiteľa najefektívnejšie. Menej efektívne, o niečo jednoduchšie a aj bezpečnejšie sú nevírusové vektory, v rámci ktorých sa používa DNA. Ešte zriedkavajšie sa využívajú baktérie.

„DNA predstavuje informačné médium. Tak ako vieme liečiť pomocou bielkovín, napríklad inzulínom pri diabete, tak vieme aj bunkám pacienta dodať informáciu, ktorú potrebujú na to, aby produkovali inzulín, iné bielkoviny či iné látky," opisuje princíp génovej terapie molekulárny biológ Peter Celec, prednosta Ústavu molekulárnej biomedicíny Lekárskej fakulty Univerzity Komenského.

Keď sa informáciu podarí dostať na potrebné miesto a bunky ju začnú využívať, potom možno ochorenie liečiť.

Najviac sa výskumy zameriavajú na choroby, ktoré najčastejšie spôsobujú úmrtia: napríklad na onkologické choroby a na choroby kardiovaskulárneho systému.

Terapia na predaj?

„Génová terapia bola a je testovaná na širokú paletu ochorení, teoreticky sa môže použiť pri akomkoľvek patologickom procese,“ hovorí Celec.

Výskum ide dopredu a súčasné možnosti génovej terapie naznačujú, že nádory bude možné nielen liečiť, no správnymi genetickými modifikáciami im dokonca predchádzať.

Hoci génovú terapiu podrobne skúmalo viac než 1500 klinických štúdií, jej komerčný potenciál je zatiaľ neznámy. Mimo klinických štúdií takúto liečbu podstúpil iba jediný človek, tiež Európan. Terapiu liekom Glybera využil na liečenie dedičného ochorenia krvi.

MIT Technology Review uvádza, že druhý pacient sa k terapii dostal rok po tom, ako použitie lieku na deťoch schválili inštitúcie Európskej únie. Zdržanie spôsobili ťažkosti s organizáciou platby za terapiu, ktorú ponúka jediné zariadenie v talianskom Miláne.

Kým prvý pacient zaplatil za génovú terapiu milión dolárov (911-tisíc eur), terapia druhého pacienta stála 650-tisíc dolárov (592-tisíc eur).

Strimvelis sa tak stal jedným z najdrahších liekov na svete.

Prečítajte si tiež: Prečítajte si tiež: Nová terapia otvára cestu k novej liečbe Parkinsonovej choroby

Uprednostňujú štúdie

Komerčný úspech Strimvelisu sledujú viaceré spoločnosti, napríklad americká Spark Therapeutics, ktorá chce tento rok získať povolenie na liečbu pre nevidiacich.

Premiéra génovej terapie totiž na trhu nemala úspech. Spoločnosť UniQure, ktorá získala povolenie na historicky prvú liečbu už v roku 2012, našla svojho jediného zákazníka až po troch rokoch. Génovú terapiu Glybera preto chceli stiahnuť z trhu.

Strimvelis lieči zriedkavé ochorenie, ktoré sa nazýva ťažká kombinovaná imunodeficiencia v dôsledku nedostatku adenozín deaminázy (ADA-SCID). Deti ostávajú bez plne funkčného imunitného systému a sú mimoriadne citlivé na infekcie.

Počas génovej terapie Strimvelisom sa bunky kostnej drene pacienta odstránia a upravia sa mimo organizmu vírusom, ktorý obsahuje fungujúci ADA gén. Opravené bunky sa potom pacientom vrátia infúziou. Odhaduje sa, že v Európe ochorenie postihne približne 15 detí ročne, preto spoločnosť GlaxoSmithKline neočakáva, že na terapii bude zarábať.

Okrem vysokej ceny terapie je problémom aj to, že časť pacientov s ADA-SCID sa zapája do klinických štúdií v nemocniciach, ktoré ponúkajú alternatívnu liečbu. Napríklad, štúdia s inou génovou terapiou, ktorá zatiaľ dosahuje dobré výsledky, prebieha v nemocnici Great Ormond Street v Londýne.

Na spracúvanie osobných údajov sa vzťahujú Zásady ochrany osobných údajov a Pravidlá používania cookies. Pred zadaním e-mailovej adresy sa, prosím, dôkladne oboznámte s týmito dokumentmi.

Najčítanejšie na SME Primár


Inzercia - Tlačové správy


  1. Kreditná karta – áno alebo nie
  2. Križovatka kultúr Maroko: Dobrodružné cesty naprieč krajinou
  3. Anketa: Čo je pre Slovákov dôležité pri nákupoch?
  4. Úspešní Slováci radia: Presadiť sa dá vždy, snívať nestačí
  5. Váš otec má dnes sviatok. Máme pre vás tip na darček
  6. Mesto ukryté v jordánskych skalách. Spoznajte Petru
  7. Koľko stojí zdravé bývanie? Lacná rekonštrukcia môže vyjsť draho
  8. Tento týždeň je Deň otcov. 5 skvelých nápadov na darčeky
  9. Arca Brokerage House s výrazným nárastom aktív pod správou
  10. Od výplaty k výplate? Ale kdeže, sporíme s 2% úrokom
  1. Križovatka kultúr Maroko: Dobrodružné cesty naprieč krajinou
  2. MiddleCap Equity Partners a Mayfair Assets ukončili fúziu
  3. Súboj olympionikov na Malom Dunaji
  4. 5 tipov ako využiť ľahké priečky pri rekonštrukcii bytu
  5. Dvojitý diplom medzi EU v Bratislave a UNWE v Sofii
  6. Ustanovujúce valné zhromaždenie Alumni klubu EU v Bratislave
  7. Kreditná karta – áno alebo nie
  8. Nemusím sa na nikoho spoliehať
  9. Štátny tajomník envirorezortu: Na sucho musíme byť pripravení.
  10. Užívate konský kolagén a cítite sa ako antický hrdina?
  1. Úspešní Slováci radia: Presadiť sa dá vždy, snívať nestačí 26 473
  2. Váš otec má dnes sviatok. Máme pre vás tip na darček 11 862
  3. Anketa: Čo je pre Slovákov dôležité pri nákupoch? 8 543
  4. Koľko stojí zdravé bývanie? Lacná rekonštrukcia môže vyjsť draho 8 490
  5. Mesto ukryté v jordánskych skalách. Spoznajte Petru 8 162
  6. Kreditná karta – áno alebo nie 6 300
  7. Užívate konský kolagén a cítite sa ako antický hrdina? 5 665
  8. Tento týždeň je Deň otcov. 5 skvelých nápadov na darčeky 5 370
  9. Od výplaty k výplate? Ale kdeže, sporíme s 2% úrokom 3 983
  10. Križovatka kultúr Maroko: Dobrodružné cesty naprieč krajinou 3 722

Téma: Mikroorganizmy


Článok je zaradený aj do ďalších tém Gény a genetika, Vírusy a vírusové ochorenia, Imunita

Hlavné správy zo Sme.sk

EKONOMIKA

Vyúčtovanie: Náklady za teplú vodu sa počítajú po novom

Čas na vyrovnanie nedoplatkov za byt sa kráti. Uhradiť ich treba do konca júna.

Neprehliadnite tiež

Tras rúk. Kedy značí vážnejší problém?

Trasenie rúk môžu vyvolávať aj lieky.

Ako vyzerá zdravá stolica. O čom svedčí nezvyčajná farba?

Čo dokáže stolica prezradiť o vašom zdraví.

Seknutý krk. Prečo vzniká a čo robiť, aby bolesť ustúpila

Prečo vás môže z prievanu rozbolieť krk a ako vyzerá liečba.

Cukor v krvi si dokážete znížiť vhodnou prílohou

V jedle stačí nahradiť čo i len polovicu ryže alebo zemiakov.

Ako skrotiť úzkosť pomocou vhodného jedla?

Ustrážte si príjem cukru a legálnych drog.