BRATISLAVA. Terapia geneticky upravenými imunitnými bunkami bola vzrušujúcou revolúciou v liečbe rakoviny. Po presvedčivých úspechoch pri pilotných pokusoch však jeden z pacientov v dôsledku liečby zomrel.
Smrť pacienta oznámila v pondelok francúzska biofirma Cellectis. Klinické štúdie, v ktorých sa firma venovala liečbe rakoviny pomocou takzvanej CAR-T technológie, následne pozastavila americká vládna agentúra na správu potravín a liečiv (FDA). Informoval o tom web MIT Technology Review.
Cieľom pokusov bolo dokázať, že by mohla fungovať aj pokročilejšia verzia techniky CAR-T.
Bunky od darcov
Narozdiel od personalizovanej liečby, pri ktorej sa bunky vyrábali na mieru pre každého pacienta, v už stiahnutom liečebnom postupe vedci využívali bunky darcov.
O myšiach a ľuďoch. Prečo sa výsledky pokusov môžu líšiť Čítajte Darované bunky najskôr laboratórne upravili na zabijakov rakoviny a následne ich vpravili do tela chorého pacienta.
Spočiatku CAR-T metóda slávila dramatický úspech, začiatkom roka pravdepodobne vyliečila dvojicu detí chorých na leukémiu.
Iba minulý týždeň pritom získala povolenie od FDA iná zdravotnícka spoločnosť, Novartis. Prvá generácia CAR-T terapie, ktorá využívala vlastné upravené bunky pacienta, sa stala komerčne dostupná pre pacientov. Keďže sa bunky upravujú pre každého pacienta zvlášť, liečba v prepočte stojí zhruba 400-tisíc eur.
Technológia, ktorá využíva darcov, mala dosiaľ úspešnú liečbu zjednodušiť, zlacniť a urýchliť.
Predošlé neúspechy
Úmrtie pacienta v štúdii Cellectis nie je jediné, ktoré možno pripísať pokusom s CAR-T.
Jeden z pacientov vlani neprežil personalizovanú liečbu biotechnologickej firmy Juno. Výskumníci urobili v skúšobnej štúdii rýchlu zmenu a FDA firme umožnila pokračovať. Čoskoro však nasledovali ďalšie tri úmrtia.
Spoločnosť Cellectis po smrti pacienta tak po počiatočných úspechoch okrem prepadu na burze čaká komplikované obdobie. Musí opätovne presvedčiť regulačné orgány, že sa dokáže pri klinických pokusoch vyhnúť tragickým stratám na životoch.
DOI: 10.1126/scitranslmed.aaj2013
