Článok pokračuje pod video reklamou
BRATISLAVA. Vedci v Spojených štátoch po prvýkrát otestovali bezpečnosť úpravy génov pri liečbe rakoviny pomocou technológie CRISPR. Tá umožňuje cielené zásahy a úpravy DNA.
Výsledky úvodného pokusu na živých pacientoch sú sľubné. Počas prvých mesiacov pozorovania sa u nich neobjavili žiadne vážne komplikácie.
Testovanie je prvým krokom k liečbe rakoviny pomocou geneticky upravených buniek pacienta.
Vylepšili bunky pacientov
Štúdia, ktorej výsledky vedci plánujú o mesiac prezentovať na stretnutí Americkej hematologickej spoločnosti, zahŕňala iba troch pacientov vo veku šesťdesiat rokov.
Dvaja z testovaných pacientov majú diagnostikovaný mnohopočetný myelóm (rakovinu krvi, ktorá vzniká v kostnej dreni), tretí má sarkóm (nádor postihujúci kosti alebo mäkké tkanivá v tele). Rakovina u nich pokročila napriek všetkým dostupným typom liečby.
Pacienti v rámci pokusu dostali infúziou približne sto miliónov bielych krviniek z ich vlastného imunitného systému.
Súvisiaci článok Genetik: Môžeme opraviť poruchy vrátane niektorých typov rakoviny Čítajte Vedci ich vyňali z tiel pacientov a geneticky upravili v laboratóriu.
Postup kombinuje CRISPR, nástroj na mimoriadne presné úpravy DNA, s imunoterapiou, ktorá lieči ochorenie prostredníctvom vlastných buniek pacienta.
Keďže samotná imunoterapia u mnohých pacientov nezaberá, respektíve prestane fungovať po istom čase, vedci sa rozhodli zlepšiť schopnosti buniek pomocou CRISPRu.
Biele krvinky sa majú vďaka úprave rýchlejšie šíriť telom, ale aj presnejšie zacieliť a úspešnejšie ničiť rakovinové bunky pacienta. Upravené bunky by totiž mali byť schopné zamerať bielkovinu, ktorá sa vyskytuje na rakovinových bunkách.
Pacienti podstúpili liečbu v januári, apríli a v auguste. Prvého pacienta sledovali viac než pol roka a zdá sa, že bunky sa správajú presne tak, ako vedci dúfali. Nateraz sa neobjavili žiadne významné vedľajšie účinky.
Upravené bunky lekári videli v telách pacientov aj deväť mesiacov po zákroku.
Opatrný začiatok pokusov
Pokus nemal za úlohu preveriť, či metóda zaberá pri liečbe rakoviny. Vedci nateraz zisťovali iba to, či je použitie CRISPRu možné a bezpečné.
Úprava génov zatiaľ nie je v štádiu, aby ju bolo možné bežne využívať pri liečbe onkologických pacientov. Výsledky prvého testu sú však sľubným začiatkom.
Súvisiaci článok CRISPR by mohol liečiť choroby bez úpravy DNA Čítajte „Som z toho nadšená,“ povedala pre NPR priekopníčka technológie CRISPR Jennifer Doudnaová, ktorá na výskume nepracovala.
„Je to dôležitý krok na ceste k použitiu úpravy genómu CRISPR-Cas u pacientov a ukazuje to potenciál tejto technológie stať sa bezpečnou a účinnou terapiou,“ hovorí Doudnaová.
Napriek tomu sa odborníci zhodujú, že zatiaľ ide o predbežné výsledky.
Kým bude možné CRISPR spoľahlivo označiť za bezpečný, bude treba pacientov monitorovať oveľa dlhšiu dobu. Po prvej testovanej trojici tiež musia nasledovať dlhodobé testy na väčšej vzorke ľudí.
V druhej fáze testovania by sa malo do pokusov zapojiť už osemnásť pacientov s diagnostikovaným sarkómom, melanómom (rakovina kože), alebo myelómom.
Záujem použiť CRISPR pri liečbe rakoviny v minulosti avizovala aj Čína. Doteraz však neinformovali o zahájení, priebehu ani výsledkoch testov.
Nábor onkologických pacientov medzičasom zahájil aj druhý tím amerických vedcov.
