SME
Sobota, 5. december, 2020 | Meniny má OtoKrížovkyKrížovky

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Skryť Vypnúť reklamu

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

Skryť Vypnúť reklamu

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Na výpadok elektriny vás môže upozorniť aj SMS
  2. Ako inovácie menia naše návyky? Čo už dnes môžete robiť inak
  3. Mikuláš s Majkom Spiritom? Môžete si ho užiť u vás doma
  4. Štedré dni s Niké: Vyhraj lyže s podpisom Petry Vlhovej!
  5. Do Turecka sa dostanete bezpečne z Bratislavy bez potreby testu
  6. Tip na vianočný darček? Kvalitný zrak so zľavou 1 000 €
  7. Budeme môcť v budúcnosti pracovať len z domu?
  8. 8 inšpirácií, ako využiť zvyšky jedla a nič nevyhodiť
  9. Slovenské „šampanské“, za ktorým sa skrýva príbeh lásky
  10. Vianočné vydanie magazínu SME Ženy
  1. Mikuláš s Majkom Spiritom? Môžete si ho užiť u vás doma
  2. Väčšina fajčiarov dalo deťom cigarety, ak si vypýtali
  3. Podcast: Jeden lístok, veľa tratí
  4. Čo musíte vedieť, ak chcete prežiť Vianoce v zdraví a so svojimi
  5. Nová škôlka 21. storočia na Kramároch
  6. Do Turecka sa dostanete bezpečne z Bratislavy bez potreby testu
  7. Štedré dni s Niké: Vyhraj lyže s podpisom Petry Vlhovej!
  8. Tento výťah si poradí aj s tým najužším schodiskom
  9. Prvá 2-stupňová akumulátorová snehová fréza na trhu
  10. COOP Jednota je najdôveryhodnejším slovenským predajcom potravín
  1. Budíte sa počas spánku? Toto sú hlavné príčiny 15 773
  2. Slnko a teplo aj cez sviatky: Do Egypta sa vracajú dovolenkári 13 785
  3. Slovenská firma reformuje tradičné multimiliardové odvetvie 9 750
  4. Kaufland na Slovensku testoval novinku, ktorú zavádza v Európe 9 678
  5. Viete, aká je skutočná cena smartfónu? Číslo vás prekvapí 9 266
  6. Aká je chémia vôní 9 173
  7. ARÓNIA najsilnejšia prírodná prevencia proti respiračným vírusom 8 632
  8. Novodobý slovenský Baťa. Zamestnancom stavia domy 8 610
  9. Bezpečná dovolenka v exotike: Maldivy sú prešpikované zážitkami 8 053
  10. Vianočné vydanie magazínu SME Ženy 7 841
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Téma: Oči a zrak

Prečítajte si aj ďalšie články k téme
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Zľava minister zdravotníctva SR Marek Krajčí a prezident Slovenskej spoločnosti infektológov Pavol Jarčuška počas tlačovej konferencie k aktuálnej pandemickej situácii na Slovensku.

Haščák z Penty ide do väzby, rozhodol súd

Haščákovi hrozí až 20 rokov.

Premiér Igor Matovič a minister školstva Branislav Gröhling.
Stĺpček Petra Schutza

Experiment avantgardný ako celoplošné testovanie

Ďalší pochod Slovenska po neprebádaných tretích (štvrtých) cestách boja s covidom.

Peter Schutz