BRATISLAVA. Už na začiatku výskumu vedci tušili, že technológia CRISPR-Cas9 môže v DNA narobiť neporiadok hneď v prvom kroku úpravy genómu.
CIRSPR ešte nedávno vyzeral ako veľmi nádejná technológia na editáciu DNA.
Výskum, ktorý v pondelok uverejnil časopis Nature Biotechnology naznačuje, že vzniknutý genetický neporiadok je omnoho väčší, než sa pôvodne predpokladalo.
Keď CRISPR prestrihne DNA, bunka sa zúfalo pokúsi poškodenie opraviť.
Na prestrihnuté miesto začne hádzať náhodné kusy DNA a podobne náhodne iné kúsky vymazáva.
Čo je génová úprava CRISPR
Technológia CRISPR na úpravu génov je revolučnou metódou v biológii a medicíne.
Umožňuje vedcom upravovať DNA jednoduchšie a presnejšie, než bolo možné s pomocou predošlých technológií.
CRISPR-Cas9 dokáže splniť hneď niekoľko funkcií, ide takpovediac o švajčiarsky nožík na génovú úpravu.
Prelomová liečba nemusí fungovať. Niektorí ľudia sú imúnni Čítajte Dá sa naprogramovať, aby našiel konkrétny zápis v sekvencii DNA a následne sa premenil na molekulárne nožnice. Enzým (zvyčajne Cas9) sa naviaže na zvolenú oblasť a prelomí dvojitú špirálu DNA.
Ak chcú vedci nahradiť chybný gén funkčným, do komplexu CRISPR pribalia aj náhradný reťazec DNA. Bunka následne môže použiť novú DNA na opravu svojho rozlámaného genómu.
Úprava génov má veľký potenciál v medicíne, s jej pomocou by mohlo byť možné liečiť choroby. K dnešnému dňu vedci zaznamenali viaceré úspechy vrátane liečby hluchoty u myší a pri zmene buniek na liečbu rakoviny.
Zaregistrovaných je viac než 17 klinických štúdií, ktoré plánujú CRISPR testovať na ľuďoch. Ich cieľom je úpravou génov liečiť leukémiu, rakovinu mozgu a kosáčikovú anémiu.
Technológia pritom nie je bez rizík. Ak sa omylom odstráni alebo upraví nesprávna časť DNA, škody môžu byť obrovské a nezvratné. Neželané mutácie môžu okrem iného spôsobiť nádory alebo genetické poruchy.
Videli genetický chaos
Vedci iba pred mesiacom vo dvojici výskumov spozorovali, že v niektorých upravených bunkách môže chýbať kľúčový protirakovinový mechanizums. Upravené bunky by tak mohli spúšťať tvorbu nádorov.
