BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.
CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.
Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.
Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.
