SME
Pondelok, 21. jún, 2021 | Meniny má AlojzKrížovkyKrížovky

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Skryť Vypnúť reklamu

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

Skryť Vypnúť reklamu

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Kde sa dá elektromobil nabiť a za koľko? Veľký prehľad nabíjania
  2. Developer Slnečníc postaví bývanie pri lese. S bazénom aj fitkom
  3. Ako ochrániť svoje peniaze pred infláciou
  4. Výber auta na lízing môže byť slobodnejší, ako ste si mysleli
  5. Regeneračný spánok s ideálne podopretou chrbticou
  6. Dream job pre programátorov: Silicon Valley na Slovensku
  7. Sme vodná veľmoc a napriek tomu vody dovážame
  8. 15 otázok o separovaní. Minimálne na jednu nebudete vedieť odpovedať
  9. Nový Volkswagen Polo je najšikovnejšie malé auto
  10. Ako sa v lete správne starať o citlivú detskú pokožku?
  1. V BILLA pokračuje Doba slovenská
  2. Nový Volkswagen Polo je najšikovnejšie malé auto
  3. Legislative intention - recodification of the corporate law
  4. Ako ochrániť svoje peniaze pred infláciou
  5. Výber auta na lízing môže byť slobodnejší, ako ste si mysleli
  6. Kde sa dá elektromobil nabiť a za koľko? Veľký prehľad nabíjania
  7. Posledné dni nešťastnej Anny Boleynovej
  8. Čo všetko je potrebné vedieť o ochrane očí počas leta
  9. Dovolenka v Chorvátsku: stavte na overenú a obľúbenú klasiku
  10. Ako sa v lete správne starať o citlivú detskú pokožku?
  1. Viete, čo jete, keď si kupujete pečivo dopečené v predajni? 20 913
  2. Stačí mi elektromobil? Pozreli sme sa, ako je to s dojazdom 12 490
  3. Je lepšie zobrať si rozkladateľný obal alebo vytriediť plastový? 8 411
  4. Dovolenka v Chorvátsku: stavte na overenú a obľúbenú klasiku 7 861
  5. Po Slovensku na motorke 6 783
  6. Developer Slnečníc postaví bývanie pri lese. S bazénom aj fitkom 5 856
  7. Dream job pre programátorov: Silicon Valley na Slovensku 5 247
  8. Sme vodná veľmoc a napriek tomu vody dovážame 4 628
  9. Desať hotelov v destináciách, ktoré sú toto leto favoritmi 3 220
  10. Crème de la crème po slovensky 3 203
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu