SME
Nedeľa, 17. január, 2021 | Meniny má NatašaKrížovkyKrížovky

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Skryť Vypnúť reklamu

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

Skryť Vypnúť reklamu

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. SME.sk zaznamenalo rekordný nárast záujmu čitateľov
  2. Sedem najznámejších pyramíd v Mexiku
  3. Zima v koži atopika: aká je starostlivosť o pokožku s ekzémom?
  4. Zákazníkov čoraz častejšie zaujíma pôvod výrobkov, ktoré kupujú
  5. 10 vecí, pre ktoré sa oplatí navštíviť Dominikánsku republiku
  6. Už iba dnes si môžete predplatiť SME.sk na rok len za 28 eur
  7. Historická revue: Kam sa podeli Kumáni, Valasi a iné etniká?
  8. Wellness trendy, rozhovory a rady pre lepšie zdravie
  9. Oktagon 20: Pikantné súboje prinesú aj zápas o titul!
  10. Tipni si na Petru Vlhovú a získaj 10 eur
  1. MATADOR Group mení vizuálnu identitu značky
  2. Fokus očná optika sa stala exkluzívnym partnerom značky Nikon
  3. Turizmus za účelom estetickej chirurgie v čase pandémie
  4. Sedem najznámejších pyramíd v Mexiku
  5. SME.sk zaznamenalo rekordný nárast záujmu čitateľov
  6. Akčný výpredaj v PLANEO Elektro – to sú ceny nižšie až o 60 %!
  7. Zima v koži atopika: aká je starostlivosť o pokožku s ekzémom?
  8. Ohlúpli sme počas Covid roka?
  9. Zákazníkov čoraz častejšie zaujíma pôvod výrobkov, ktoré kupujú
  10. TOMRA víta kľúčový krok k spusteniu systému zálohovania
  1. Už iba dnes si môžete predplatiť SME.sk na rok len za 28 eur 20 652
  2. 10 vecí, pre ktoré sa oplatí navštíviť Dominikánsku republiku 14 755
  3. Historická revue: Kam sa podeli Kumáni, Valasi a iné etniká? 8 741
  4. Wellness trendy, rozhovory a rady pre lepšie zdravie 7 713
  5. Ekologická móda? Slovenská firma dokazuje, že to ide 7 578
  6. Kuba si turistov omotá okolo prsta. Miesta, ktoré musíte vidieť 6 607
  7. Produkujeme viac odpadu, kompostujeme len tretinu 6 423
  8. Kvalitnej hydiny je na pultoch stále menej. Čo vlastne kupujeme? 6 310
  9. Riaditeľ VÚB: Udržateľnosť chceme vsadiť do DNA nášho podnikania 6 168
  10. Nakupujete online? Toto potrebujete vedieť 6 080
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Téma: Oči a zrak

Prečítajte si aj ďalšie články k téme
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Lipšic: Zatýkanie ľudí nie je divadlo, nemožno čakať, že polícia zasiahne každý týždeň

Spochybňovanie spolupracujúcich obvinených považuje za cielené.

Daniel Lipšic.
KOMENTÁR PETRA TKAČENKA

Koalícia nám povie, či chce spravodlivosť, alebo pomstu

Lipšic ako prokurátor stále nie je dobrý nápad.

Peter Tkačenko
Minister zdravotníctva Marek Krajčí.
Marek Majeský.