SME
Utorok, 27. október, 2020 | Meniny má SabínaKrížovkyKrížovky

CRISPR prvýkrát použili priamo v tele pacienta, liečia dedičnú slepotu

Gény upravovali priamo v oku pacienta.

Vizualizácia 3D modelu DNA.Vizualizácia 3D modelu DNA. (Zdroj: AdobeStock)

BRATISLAVA. Génovú terapiu CRISPR-Cas9 lekári po prvýkrát podali priamo do ľudského tela. Pacient, ktorý podstúpil novú metódu liečby, trpí podľa Nature dedičnou slepotou.

Súvisiaci článok CRISPR testovali na pacientoch s rakovinou. Zatiaľ pôsobí bezpečne Čítajte 

Zákrok je súčasťou prelomovej klinickej štúdie, ktorá má otestovať, či je možné úpravou génov pomocou CRISPR odstrániť zriedkavú mutáciu.

Takzvaná Leberova kongenitálna amauróza 10 (LCA10) je hlavnou príčinou detskej slepoty a zatiaľ na ňu neexistuje účinná liečba.

Technológiu na úpravu génov, ktorá bola vpísaná do genómu vírusových čiastočiek, lekári vstrekli pacientovi priamo do oka. Umiestnili ich do blízkosti fotoreceptorov, buniek v sietnici citlivých na svetlo.

Skryť Vypnúť reklamu

Predošlé zákroky s CRISPR-Cas9 prebiehali odlišne. Lekári najskôr odobrali pacientovi bunky, mimo tela upravili ich genóm a výsledný materiál vložili späť do tela.

Nový postup sa opiera o úpravu génov priamo v tele pacienta a vynecháva medzikrok s laboratórnou úpravou génov. Úlohou CRISPRu je priamo v bunkách oka vymazať mutáciu na géne CEP290, ktorý spôsobuje dedičnú slepotu.

Obvyklé génové terapie využívajú vírusy na to, aby do problematických buniek vložili kompletnú zdravú kópiu zmutovaného génu.

Gén CEP290 je ale priveľký na to, aby sa celý "vmestil" na vírusový genóm. Lekári sa preto rozhodli mutáciu neprepisovať, ale v princípe vymazať. Dotknuté bunky, ktoré sú mimo mutácie zdravé a funkčné, by sa úpravou mohli aktivovať.

Skryť Vypnúť reklamu

DOI: 10.1038/d41586-020-00655-8

Skryť Vypnúť reklamu

Najčítanejšie na SME Primár

Inzercia - Tlačové správy

  1. Príjem vs. dôchodok. Realita, ktorú na ktorú sa treba pripraviť
  2. Zlaďte vaše šperky s jeseňou
  3. ARÓNIA a RAKYTNÍK - podporí tvoju imunitu v boji s vírusmi
  4. Covid a post-Covid: Ako sa chrániť pred kybernetickými útokmi?
  5. Pôžička bez úrokov a poplatkov? Áno, existuje
  6. Tlačová konferencia iniciatívy Stop hazardu so zdravím
  7. Pomáhajte čítaním
  8. Ako začínali šéfovia digitálnych firiem? Vplyv malo už detstvo
  9. Developer roka YIT Slovakia je na Slovensku už desať rokov
  10. Šiesty titul Auto roka: komu sa podaril tento historický úspech?
  1. Vynovená predajňa v Smrdákoch
  2. Pôžička bez úrokov a poplatkov? Áno, existuje
  3. Tlačová konferencia iniciatívy Stop hazardu so zdravím
  4. Pandémia spomaľuje inovácie. Spoločnosti šetria
  5. Ako začínali šéfovia digitálnych firiem? Vplyv malo už detstvo
  6. Developer roka YIT Slovakia je na Slovensku už desať rokov
  7. Pomáhajte čítaním
  8. Duálnu prax v dm nahradilo počas pandémie online vzdelávanie
  9. Chief of Slovak Telekom: We care about the future of Slovakia
  10. ARÓNIA a RAKYTNÍK - podporí tvoju imunitu v boji s vírusmi
  1. Novodobý slovenský Baťa. Zamestnancom stavia domy 30 553
  2. Pracujete v IT? Táto slovenská firma neustále prijíma ľudí 22 745
  3. O levočský „nanozázrak“ sa zaujíma európsky trh 16 853
  4. LEN DNES: Zľava viac ako 50% na ročné predplatné týždenníkov MY 13 228
  5. Toto sú povolania budúcnosti. Niektoré prekvapili 11 892
  6. Vyučujú školy informatiku dobre? Tieto patria medzi ukážkové 11 514
  7. Ako pracujú horskí nosiči? Vstávajú ráno o štvrtej 11 012
  8. Ako vidia budúcnosť deti zo základných škôl? Budete prekvapení 10 842
  9. Kam sa vybrať za jesennými výhľadmi? 9 203
  10. Na Slovensku pribúdajú nové bankomaty. Viete čo v nich vybavíte? 8 800
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Téma: Oči a zrak

Prečítajte si aj ďalšie články k téme
Skryť Vypnúť reklamu
Skryť Vypnúť reklamu

Hlavné správy zo Sme.sk

Koronavírus na Slovensku: Potvrdili ďalšie úmrtia, nitrianska nemocnica má už 115 nakazených zamestnancov (minúta po minúte)

Na Slovensku za pondelok pribudlo 901 prípadov nákazy novým koronavírusom pri 5 899 testoch. Pribudlo 11 úmrtí na pľúcnu formu COVID-19, celkový počet obetí je 176. Aktívnych prípadov nákazy je aktuálne 34 872.

Ilustračná fotografia.
Vládna limuzína, v ktorej sedel predseda parlamentu Boris Kollár, a ktorá havarovala za Slovnaftom na ulici Mramorova v Bratislave v sobotu 24. októbra 2020.
Monika Jankovská v rukách polície.
Ilustračná fotografia.