Génová terapia

Kým štandardná farmakologická liečba funguje na základe podaní liečiva, génová terapia spočíva v podaní genetickej informácie. Najčastejšie má podobu DNA. Aby sa informácia dokázala dostať do cieľových buniek alebo tkaniva, je potrebný nosič. Na prenos sa najčastejšie využívajú chemikálie, bunky alebo baktérie.

Pomocou DNA je možné teoreticky či prakticky liečiť akúkoľvek chorobu, vrátane kardiovaskulárnych, onkologických, či dedičných chorôb. Prvá klinická štúdia, pri ktorej sa využila génová terapia, prebehla pred viac než štvrťstoročím. Pre klinickú prax boli zatiaľ schválené a využívajú sa dve liečivá na princípoch génovej terapie.